美国批准首款基因编辑疗法

据财联社5月16日消息，美国费城儿童医院与宾夕法尼亚大学医学团队在CRISPR基因编辑领域取得重大突破。该团队为一名患有罕见代谢疾病（CPS1缺陷症）...世界首款CRISPR基因编辑疗法Casgevy已于2023年获批上市，用于治疗镰状细胞病。...

不久前，美国 FDA 达批准了基于 CRISPR-Cas9 的基因编辑疗 法 Casgevy 上市，用于治疗两种相对常见的遗传疾病—镰状细胞病（SCD）和 β-地中海贫血（TDT），这也是 FDA 批准的首款基于 CRISPR 技术的基因编辑疗法。碱基编辑，...

根据新闻稿，retifanlimab是获美国FDA批准用于一线治疗 晚期肛门癌的首款疗法。目前欧洲与日本的监管机构正在评估retifanlimab用于晚期SCAC患者的监管申请。SCAC是最常见的肛门癌类型，占病例的85%。这是一种罕见疾病，发病率...

潜在首款！创新基因疗法获FDA优先审评资格 REGENXBIO公司今日宣布，美国FDA已受理其为在研基因疗法clemidsogene lanparvovec（RGX-121）提交的生物制品许可申请（BLA），用于治疗II型黏多糖贮积症（MPS II，亦称亨特综合征）。...

今日，艾伯维（AbbVie）宣布，美国 FDA 已加速批准旗下抗体偶联药物（ADC）Emrelis（telisotuzumab vedotin，teliso-V）上市，用于治疗具有高c-Met蛋白过度表达（OE）的局部...Met蛋白过度表达的经治晚期NSCLC患者的首款疗法。...

这家北京生物科技公司将把资金重点投向基因编辑细胞疗法的研发与产业化，聚焦精准抗衰老及糖尿病等慢性病治疗领域，加速推进\

被FDA叫停基因疗法试验RocketPharma股价盘中暴跌逾60% 苹果首款基带芯片差远了？研究显示iPhone16e表现远逊高通芯片加持的安卓机 英伟达的供应商加快人工智能数据中心的机架生产 苹果拟推出专用视频游戏应用旨在强化市场竞争力...

①全球首款定制基因编辑疗法问世；②研究团队在短短六个月内开发出；③CRISPR技术的临床...日前，美国费城儿童医院与宾夕法尼亚大学医学团队将定制的CRISPR基因编辑疗法，成功应用在一名患有罕见遗传病的儿童（9.5个月大）身上。...

早在2024年2月，美国食品药品监督管理局（FDA）便已经批准首款TIL疗法用于晚期黑色素瘤患者。这款由Iovance Biotherapeutics研发的TIL细胞产品（Amtagvi）在临床试验中展现出显著的治疗...CRISPR-Cas9基因编辑的TIL疗法强势登场 ...

财联社5月20日讯（编辑 赵昊）上周五，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了首款用于诊断阿尔茨海默病的血液检测试剂。据了解，这款试剂为Lumipulse G