基因编辑精准修复免疫细胞

2019 年 10 月 21 日，刘如谦团队 在 Nature 期刊发表论文，开发了一种这种全新的精准基因编辑工具，其无需依赖 DNA...因此，一些公司放弃了从患者体内提取细胞进行基因编辑的疗法，转而关注更直接、成本更低的体内基因编辑疗法。...

在生命科学领域这项突破性研究中，科学家们玩转了\

尽管现有的基因编辑技术可以修复大多数致病基因突变，然而，许多疾病的遗传多样性（例如，ABCA4 基因的 500 多种突变类型会导致 Stargardt病，PAH 基因的 1000 多种突变类型会导致 苯丙酮尿症，而 CFTR 基因的 2000 多种突变...

发现抑制 MMEJ/SSA 可减少缺失、提升准确性，抑制 SSA 还可减少供体错误整合，为提高精准基因编辑效率提供新策略。...因此，深入探究不同 DSB 修复通路的相互作用机制，寻找提升精准编辑效率的新策略，成为该领域亟待解决的关键...

而通过特效武器（如乌司奴单抗）能精准打击失控的免疫细胞。科技彩蛋：2023年科学家尝试用“基因剪刀”（CRISPR技术）直接修复错误代码，在小鼠实验中成功率高达89%！与疾病共处的生存指南 高风险人群及时筛查，调整饮食结构，...

美国麻省理工学院与哈佛大学博德研究所刘如谦团队联合哥伦比亚大学科学家，成功研发出新型基因编辑工具evoCAST。这款工具能像编程般精准地将完整基因或多个...病毒载体虽可输送完整基因，但存在随机整合风险且易引发免疫反应。...

美国麻省理工学院与哈佛大学博德研究所刘如谦团队联合哥伦比亚大学科学家，成功研发出新型基因编辑工具evoCAST。这款工具能像编程般精准地将完整基因或多个...病毒载体虽可输送完整基因，但存在随机整合风险且易引发免疫反应。...

美国FDA批准了基于CRISPR-Cas9的基因编辑疗法Casgevy上市，用于治疗两种相对常见的遗传疾病—镰状细胞病...碱基编辑是刘如谦教授基于CRISPR开发的新一代基因编辑技术，其不依赖DNA双链断裂，能够精准修复人类基因组中的致病突变。...

该疗法结合了乳房癌和结直肠癌两大癌症研究领域，利用基因编辑技术开发个性化疗法，以及通过改造免疫细胞T细胞来更好地靶向肿瘤。...结合新型AAV递送系统，基因编辑效率达70%，支持小片段至完整基因的精准插入，且多个项目进入...

治疗团队采集了她的自体造血干细胞，送到专门的基因编辑工厂，通过上海科技大学自主研发的高精准变形式碱基编辑器，重建了艾莎的血红蛋白的携氧功能。一个多月后，编辑后的造血干细胞回输至艾莎体内。随着时间推移，她自身的...