基因编辑能实现基因的定向改造

三种分割方案(SP119、SP132、SP196)均成功实现基因编辑，其中SP119效率达到完整基因的26.1%。该系统被成功用于重建△A51三敲除株系，仅使用一个筛选标记就实现了两个基因的共编辑。这项研究在理论和应用层面均取得重要突破。在...

该研究为基于CRISPR的非病毒基因编辑平台提供了重要优化策略。...Wagner团队创新性地采用带有双链Cas靶序列(ssCTS)修饰的线性 单链DNA(ssDNA)作为 同源定向修复(HDR)模板，使AsCas12a介导的原代人类T细胞基因敲入效率突破性提升至...

此外，超过半数的 AML 患者在一年内病情复发，实现持久缓解的成年患者不到...为了让解决 T 细胞表达 CD97 导致自相残杀的问题，研究团队 利用 CRISPR-Cas9 基因编辑技术敲除了 CAR-T 细胞中的 CD97，同时将 CD97 CAR 插入 TRAC ...

“基因编辑‘改造体质’，纳米疫苗‘增强免疫’，两者结合实现了标本兼治。左示敏说，“1+1大于2”的组合效果让水稻同时获得动态免疫响应和静态结构防御的能力，两者协同应用后的防控效果提升了44%。目前，这种协同防控机制...

华科生物的科研团队发现，通过基因编辑和细胞培养技术，可定向增强患者的T、B、NK三大亚群的免疫细胞活性，从而实现对癌细胞的长期控制。黄建华介绍，华科生物是从免疫系统根源提升，对肿瘤细胞进行精准杀伤，结合健康生活方式...

这项由丹麦哥本哈根大学诺和诺德干细胞医学中心领衔的研究，通过创新性地结合多组学技术和基因编辑模型，首次系统揭示了表观基因组如何像\

这篇综述系统探讨了CRISPR/Cas9系统在猪基因编辑中的应用，重点对比了电...通过识别靶序列（20个核苷酸+NGG的PAM序列）产生双链断裂（DSB），经非同源末端连接（NHEJ）或同源定向修复（HDR）实现基因敲除（KO）或敲入（KI）。...

谈到基因编辑，很多人会立刻想到CRISPR-Cas9，这个革命性工具让我们能像编辑文字一样修改基因。它在纠正单点突变导致的遗传病方面展现了巨大...这意味着在人类细胞中，无需额外提供细胞毒性的ClpX蛋白，也能实现较高的整合效率。...

IscB 进行进化改造，成功创造出仅有 Cas9 一半大小的 NovalscB 系统（仅 ...这一紧凑型基因编辑工具 NovaIscB 在人类基因组上实现了高达 40%的插入/缺失编辑活性（效率相比野生型 OgeuIscB 提升约 100 倍），并且相对于现有的 ...

该疗法结合了乳房癌和结直肠癌两大癌症研究领域，利用基因编辑技术开发个性化疗法，以及通过改造免疫细胞T细胞来更好地靶向肿瘤。...结合新型AAV递送系统，基因编辑效率达70%，支持小片段至完整基因的精准插入，且多个项目进入...