开发新型rnai疗法

5月27日，Biogen 与City Therapeutics宣布一项战略合作，以开发新型RNAi疗法。City将利用其下一代RNAi工程技术开发RNAi触发分子，并结合Biogen的专有药物递送技术。合作最初将聚焦与中枢神经系统疾病有关的一个靶点，Biogen...

5月27日，渤健与成立仅7个月的RNAi技术公司City Therapeutics达成协议，共同开发新型中枢神经系统疗法。这家公司由数名前Alnylam高管创立，将运用其RNAi工程能力，与渤健共同开发新型中枢神经系统疗法。根据协议，City将获得...

Phio Pharmaceuticals公司开发的一种RNA干扰（RNAi）疗法，在治疗皮肤鳞状细胞癌（cSCC）的早期临床试验中，让9名患者中的5人达到了病理学上的完全或接近完全缓解。这可是个大新闻，因为这意味着部分患者的肿瘤几乎完全消失！...

Phio Pharmaceuticals公司公布了其RNAi疗法PH-762在治疗皮肤癌的1b期临床试验中的积极结果。PH-762是利用该公司专有的INTASYL基因沉默技术开发的化合物，旨在沉默与各种类型皮肤癌有关编码PD-1的基因。截至目前，共有10名皮肤...

siRNA疗法的机制主要是通过抑制目标基因的表达来实现治疗效果。外源性siRNA被直接给药后，可以绕过内源性RNAi过程中的Dicer介导的成熟化步骤。成熟的siRNA被整合到RNA诱导沉默复合体（RISC）中，该复合体由一系列蛋白质组成，...

展望未来，随着科学家对乙肝病毒复制机制和免疫逃逸的深入探索，以及 RNAi 等新型疗法的突破，乙肝治疗有望让更多患者只需短期用药或较低频次治疗，就能实现“功能性治愈”，甚至朝着完全清除病毒的方向迈进。而且未来患者可能...

本研究针对农业生物胁迫防控中RNA稳定性差和免疫原性高的技术瓶颈，创新性设计靶向GFP的环状RNA（circRNAGFP），在拟南芥原生质体模型中证实其能通过非RNA干扰（RNAi）途径实现...为开发新型circRNA农业调控工具奠定理论基础。

为了解决这些问题，科学家们开发出了 作用效果更持久、安全性好、让患者依从性更高的降压药物，比如基于 RNA干扰（RNAi）技术开发的用于治疗高血压的 新型寡核苷酸（也叫小核酸）药物—zilebesiran、LDR2402注射液等。RNAi是一...

2025年5月14日，施能康公司（SynerK），一家专注于开发RNAi疗法的领先生物制药公司，宣布其使用自主知识产权的新型核酸药物递送技术平台GalNexus研发的首款siRNA药物SNK-2726已获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）和...

该文章核心内容是关于一种新型的小干扰RNA（siRNA）共轭物的开发和应用，用于治疗脉络膜新生血管化（CNV），这是一种与年龄相关的黄斑变性（AMD）的并发...RNA干扰（RNAi）：一种通过小干扰RNA（siRNA）实现的基因沉默技术，能够...