重症肌无力等罕见病新药进医保

其间举行的“重症肌无力精准诊疗创新国际研讨会”上，来自全国医疗机构的神经内科专家齐聚一堂，就这一罕见病的诊疗现状与未来发展展开深入探讨。据介绍，重症肌无力是一种自身免疫性神经肌肉传递障碍的罕见疾病，患者会出现...

重症肌无力是一种自身免疫性神经肌肉传递障碍的罕见疾病，患者会出现肌肉无力，尤其是眼外肌最容易受累，这种肌无力的现象会从一组肌群逐渐累及其他的肌群，导致出现一些影响患者日常生活的躯体症状，如构音障碍、吞咽困难、抬...

该学科的接诊范围涵盖全部罕见病，并对接国家医保目录207个病种，包括重症肌无力、肌萎缩侧索硬化（渐冻症）、血友病（玻璃人）、脊髓性肌萎缩、白化病、不典型溶血尿毒综合征、ANCA相关血管炎、法布雷病等罕见病。厦门大学...

重症肌无力虽然是罕见病，但是其自免治疗药物的市场空间并不小，目前抑制补体C5和FcRn受体已成为重症肌无力治疗的两大核心靶点，国际上，包括 强生、Argenx、阿斯利康 等企业都在进行相关药物、靶点的布局，而在国内，和铂医药...

作为一种罕见自身免疫性疾病，重症肌无力虽然发病机制明确，可以用药物控制症状，但长期依赖激素和免疫抑制剂的患者往往陷入“药越吃越多，副作用越拖越...随着创新皮下制剂类药物逐渐纳入医保，更多重症肌无力患者有望以更低成本...

优时比（UCB）国际市场总裁尤莉雅（Athanasia Gkiouleka）在接受环球网记者采访时表示，优时比在全身型重症肌无力（gMG）这一罕见病治疗领域已同时布局两款创新药物。其中，FcRn抑制剂罗泽利昔珠单抗注射液已成功上市，另一款...

2025年5月24日，“重症肌无力精准诊疗创新国际研讨会”在海口举办。论坛期间，我国重症肌无力治疗领域迎来了新进展—全球创新生物制药公司优时比（UCB）自研生物制剂罗泽利昔珠单抗注射液（优迪革）宣布正式在国内上市。“重症...

伊基奥仑赛单次回输后3个月开始，受试者肢力和肺活量明显改善，重症肌无力-日常生活活动评分（MG-ADL）、重症肌无力定量评分（QMG）、重症肌无力-生活质量评分（MG-QOL）和改良Rankin评分（mRS）持续改善。2例受试者相关致病...

重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫疾病，已被纳入我国《第一批罕见病目录》。该病的致病机制涉及患者体内的免疫球蛋白G（IgG）抗体，这些抗体会破坏神经与肌肉之间的突触传递，导致肌肉无力，严重时甚至危及生命。超过85%的...

值得一提的是，该试点品种是一款用于治疗罕见病全身重症肌无力的药物，其新药上市申请已获得国家药监局药审中心纳入优先审评。未来，其原液计划在国内生产，制剂和包装则在境外完成。制度基础逐步成形 其实，早在去年试点方案...