罕见病用药可及性调查

整体而言，我国对罕见病的保障已经实现了较大进步，不少罕见病用药已经...高值罕见病药物，由于人数少、企业研发投入高，人均分摊费用远高于常见药物价格，无法单靠国家医保解决所有罕见病患者的长期保障，寻找药物可及性和行业...

根据药物类型，罕见病药物可分为创新药、仿制药及特医食品等类别。...销售通路方面，京东健康、美团买药等医药电商平台通过与多家药企合作，搭建专门的罕见病药品专区，不仅创新性地提高了罕见病药物的可及性，还为消费者提供便捷...

此次创新靶向药物依托“先试先行”政策落地北京天坛医院具有深远意义，这不仅是深化医疗改革、优化药品审评审批制度的重要实践，而且将“临床急需”与“患者可及性”深度...通过多部门协作机制，为探索罕见病和临床急需用药管理...

面对用药指导、药物相互作用、患者依从性等多重挑战，基层药师需要更多的...以加强基层药师对患者提供咨询和疾病管理指导的能力，进而为基层患者提供更加精准的药学服务，促进医疗资源合理利用，提升医疗服务的可及性和便民性。...

陈玉娟介绍，长期以来，由于诊断难、治疗难、药物可及性差等问题，GPP患者群体往往面临着巨大挑战与困境。今年4月，在罕见病门诊建设基础上，川北医学院附属医院开设GPP专病门诊，通过引入创新药物、建立专病管理流程、对接...

报告系统性调研和梳理了NF1患者群体的人口社会学情况、疾病表现、诊疗经历、经济负担、生命质量、社会...复星医药 首席发展官徐润红认为，创新医药企业应致力于研发新药，确保患者有药可用，并推动药物纳入医保，提高药物可及性。...

受限于发病率低、药物可及性差，罕见病患者常面临误诊漏诊、治疗延迟等困境。为全面提升医疗服务质量，哈医大二院积极响应国家卫生健康委发布的《2025年国家医疗质量安全改进目标》，通过多学科协作、规范化培训及前沿技术应用...

51岁女子多次辗转医院均误诊为药物过敏，南方医科大学第十附属医院（东莞市人民医院）李常兴团队抽丝剥茧锁定罕见病元凶—泛发性...长期以来，由于诊断难、治疗难、药物可及性差等问题，GPP患者群体往往面临着巨大的挑战与困境。...

未来，复星医药将积极探索创新药物的开发与应用，加快罕见病药物和临床急需药物的研发，填补相关疾病治疗领域的空白，提升创新治疗药物在罕见病患者中的可及性。[1]由IQVIA提供，IQVIA是全球医药健康产业专业信息和战略咨询...