罕见病用药贵

在生物医药领域，基因疗法正以其独特的治疗机制和显著疗效，为众多罕见病患者带来希望。然而，与之相伴的天价费用，却让无数患者望而却步，下面是全球最贵药物TOP10的榜单。1.Lenmeldy：价格高达425万美元，是目前全球最贵的...

中国商报（记者 马嘉）神经纤维瘤病作为罕见的遗传性疾病，其患者群体面临的“诊断难、用药贵、保障难”的问题一直未被解决。5月10日，在《中国1型神经纤维瘤病患者诊疗状况及生命质量调研报告2025》（以下简称调研报告）发布...

中山一院贵州医院成功开展贵州省首例经鼻诱导睡眠内镜检查,医生,经鼻,麻醉科,贵州省,贵州医院,osahs,睡眠内镜检查,国际罕见病日

虽然部分药品已被纳入国家医保，但临床可及仍然面临挑战，罕见病药物的保障在各地落地的情况差距大。...这7种罕见病用药涉及多发性硬化、肺动脉高压、遗传性血管性水肿、肌萎缩侧索硬化、脊髓性肌萎缩症和视神经脊髓炎谱系疾病。...

CRISPR技术在疾病治疗、基因功能调控、药物研发等多个方面具有广阔的应用前景，其临床价值已经得到确认，但实际用药过程...故目前在研的基因编辑治疗项目适应症以罕见病为主，因此支付端与保险的对接成为商业化路径中重要的一环。

这是一种与基因密切相关的罕见病，新生儿发病率约1/3000，家长们要提高警惕，早发现早干预，医疗机构也应采取多学科（MDT）全病程参与管理，有望改善患者长期预后。...不过，高考在即，医生们决定药物保守治疗，控制病情。...

医生的这一盆冷水将小高彻底淋了个透心凉，他稳了稳早已慌乱无比的内心，焦急地追问医生既然没有对症药物，那接...张主任沉思一会后淡淡说道接下来也只能做个尝试，将十二指肠癌当作结直肠癌来治疗，方案采用肠癌一线用药方案。...

对于“信玖凝”来说，该品种属于罕见病药物，生产规模小，研究样品紧缺，企业一度担心无法满足标准的注册送检批量的需求。药品长三角分中心帮助企业梳理了合适的沟通交流会议申请路径，并指导资料准备方向。最终，仅通过一轮...

很不幸、很无力，我被确诊了急性髓系白血病,医生,治疗,血液科,icu,国际罕见病日,急性髓系白血病

（人民日报健康客户端记者 侯佳欣 赵苑旨）“真的太难买了”“现在是真贵啊”，近日，多位患者向人民日报健康客户端记者反映，罕见病用药青霉胺片一药难求。1月23日，人民日报健康客户端记者从药品供应方了解到，“1月24日上午...