多项政策促进罕见病药物研发

centricity,equity,and access to clinical trials”研究，发现诸多阻碍，提出改善措施。这对推动罕见病治疗发展意义重大。在医疗领域，罕见病一直是一个特殊且棘手...整合技术进步可进一步提高罕见病药物研发的有效性和可及性。

我国政府也相继推出了多项政策，...另一方面，高值罕见病药物，由于人数少、企业研发投入高，人均分摊费用远高于常见药物价格，无法单靠国家医保解决所有罕见病患者的长期保障，寻找药物可及性和行业良性发展的平衡点，成为解决...

由于患者基数小、市场需求有限，所以罕见病药物的开发成本高且回报低，因此，罕见病药物在研发和上市过程中往往需要获得政府政策支持和激励措施。近年来，我国罕见病药物行业的发展主要益于国家政策对孤儿药研发的支持力度加大...

长期以来，罕见病因其极低的发病率、有限的患者人数及高昂的药物研发成本，在医疗领域常常被忽视。但近年来，多部门共同努力，加速构建...截至2025年1月，已有90余种罕见病药物纳入医保，覆盖近三分之二已上市的罕见病创新药。...

此报告由深圳市泡泡家园神经纤维瘤病关爱中心与蔻德罕见病中心携手，历经...复星医药已在慢性肉芽肿病、特发性肺动脉高压、成人组织细胞肿瘤、丛状神经纤维瘤等多个罕见病领域拥有多款上市及在研药物，并通过自主研发、合作开发、...

助力罕见病诊疗方案的改进和新疗法的研发。...近年来，医院借助“港澳药械通”政策优势，积极推进罕见病药物引进，破解“国外有药、国内无药”困境，目前已成功引进6种罕见病相关药物和1种医疗器械，截至2024年底，共有2252名罕见...

中新网黑龙江新闻5月6日电(田为 杨嘉安)近日，...受限于发病率低、药物可及性差，罕见病患者常面临误诊漏诊、治疗延迟等...不仅填补了省内aHUS精准治疗空白，还通过医保政策大幅减轻患者经济负担，也为更多罕见病患者带来希望。(完)

他的故事，折射出中国罕见病群体在诊疗、药物可及性与政策落地间的突围。【解说】2017年，张华因全身爆发性红斑辗转北京三家顶级医院皮肤...【解说】通过查阅文献，他发现这竟是血液系统罕见病，而国内血液科专家却对此知之甚少。...

参考消息网5月4日报道 据《日本经济新闻》网站4月30日报道，治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)(俗称“渐冻症”)的药物研发工作正在逐步取得进展。这种导致患者全身肌肉失去力量的罕见病此前几乎没有治愈的可能。今年3月，美国渤健生物...

新政策核心内容解读 （一）参保范围调整 在新政策下，湖北医保的参保...以治疗罕见病脊髓性肌萎缩症的药物为例，以前患者每年需要花费上百万元购买药物，如今纳入医保报销后，患者自付费用大幅降低，家庭经济压力得到极大缓解。...