15种罕见病药物纳入新版目录

重症肌无力是一种罕见的异质性神经肌肉疾病，已被纳入中国第一版罕见病目录，目前尚无治愈方法，大多数患者需要接受终生治疗。...今年4月，国家药品监督管理局药品审评中心按照1类创新药受理了尼卡利单抗注射液上市申请。...

目前国家药监局等部门已允许部分罕见病药品可以...病痛挑战基金会联合沙利文咨询发布的《2023中国罕见病行业趋势观察报告》(以下简称《报告》)显示，目前，已有31种罕见病的73种药物纳入医保，其中甲类药物17种，乙类药物56种。...

目前，NF1已被纳入我国《第二批罕见病目录》。上海交通大学医学院附属新华医院儿血液肿瘤科主任袁晓军教授介绍，NF1是一种由NF1基因突变引起的常染色体显性疾病，临床表现为皮肤多发牛奶咖啡斑、雀斑、虹膜错构瘤、骨骼畸形和...

在落实国家医保药品目录方面，市医保局按照国家统一部署，近三年共新增328种药品纳入医保目录，医保药品目录总数增至3159个。肿瘤、慢性病、罕见病、儿童用药等领域的保障水平明显提升。青岛不断构建完善国谈药品由定点医院和...

在阳光照不到的角落，总有一些特殊的孩子，他们因罕见病的“标签”被投以异样的目光。有人称他们为“石头人”“外星人”，甚至“鬼”，但这些看似“怪异”的外表下，藏着的是和所有孩子一样炽热的心跳与对世界的渴望。被疾病...

作为一种新生儿发病率达1/3000的罕见病，神经纤维瘤病1型（NF1）因症状隐匿、易被忽视，成为许多家庭的“隐形健康杀手”。中山大学附属第一医院儿科副主任医师张军在接受...深部丛状神经纤维瘤可能需要手术切除联合靶向药物治疗。...

相关药品纳入医保目录 “患发作性睡病的孩子容易伴发抑郁，因为家长和老师不知道有这个病，单纯以为孩子就是不爱学习。最终就是孩子的病没有好，还得了...本次调整，共计15个目录外罕见病用药谈判/竞价成功，覆盖16个罕见病病种。...

对于这类罕见病，尽管目前尚无根治方案，但可以通过靶向药物治疗和跨科室协作，在某种程度上缓解患者的症状。...当前，针对3岁以上、18岁以下青少年的靶向治疗药物已纳入医保范畴，但靶向治疗药物的成人适应症却尚未获批。...

62种药品均有降价，例如多发性骨髓瘤用药来那度胺胶囊集采后，单粒价格由200元降至15元，患者每月可节约3880元左右；乙肝抗病毒药恩替卡韦...新纳入的马昔腾坦片是新一代治疗罕见病肺动脉高压的药物，为患者治疗提供了更多选择。...

治疗多发性骨髓瘤的来那度胺胶囊，专利到期后及时纳入集采，每粒（25mg）从约200元降至15元，每月可为患者节约药费3880元左右。又如降糖药西格列汀二甲双胍...还有治疗罕见病肺动脉高压的马昔腾坦片，将为患者提供更多用药选择。...