首款基因编辑疗法获fda批准

高c-Met蛋白过度表达被定义为：经FDA批准的检测方法确定，≥50%的肿瘤细胞显示强阳性（3+）染色。根据新闻稿，Emrelis是获批用于治疗高c-Met蛋白过度表达的经...该疗法在 2022 年 1 月获 FDA 突破性疗法认定，治疗非小细胞肺癌。...

首款！默沙东小分子疗法再获FDA批准 日前，默沙东（MSD）宣布，美国FDA批准其口服缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）抑制剂Welireg（belzutifan）用于治疗12岁及以上局部晚期、不可切除或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤（PPGL）的成人...

根据新闻稿，retifanlimab是获美国FDA批准用于一线治疗 晚期肛门癌的首款疗法。目前欧洲与日本的监管机构正在评估 retifanlimab用于晚期 SCAC患者的监管申请。SCAC是最常见的肛门癌类型，占病例的85%。这是一种罕见疾病，发病...

①全球首款定制基因编辑疗法问世；②研究团队在短短六个月内开发出；③CRISPR技术的临床价值已经得到确认，但商业化路径有待探索。《科创板日报》5月16日讯（编辑 宋子乔）CRISPR基因编辑取得突破性进展，首次有研究团队在短短...

不久前，美国 FDA 达批准了基于 CRISPR-Cas9 的基因编辑疗 法 Casgevy 上市，用于治疗两种相对常见的遗传疾病—镰状细胞病（SCD）和 β-地中海贫血（TDT），这也是 FDA 批准的首款基于 CRISPR 技术的基因编辑疗法。碱基编辑，...

SjD）领域获得突破性疗法认定（BTD）的首款疗法。在列出的10款潜在重磅疗法中，小分子药物...该疗法在去年12月获FDA批准用于治疗6岁及以上、携带至少一个F508del突变或其他对Alyftrek有应答的 CFTR 基因突变的囊性纤维化患者。...

财联社5月20日讯（编辑 赵昊）上周五，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了首款用于诊断阿尔茨海默病的血液检测试剂。据了解，这款试剂为Lumipulse G pTau 217/β-淀粉样蛋白1-42血浆比值体外诊断（IVD），用于评估阿尔茨海默...

此外，目前已有十多款基因疗法获得 FDA 批准上市，然而，其中只有一款在 2024 年的销售额突破 10 亿美元，只有前 3 款销售额超过 1 亿美元。2023 年获批上市的首款 CRISPR 基因编辑疗法 Casgevy 未能登上 Top10 榜单。...

世界首款CRISPR基因编辑疗法于2023年获批上市。这一年，美国药企福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）与瑞士基因编辑公司（CRISPR Therapeutics）合作开发的CRISPR基因编辑治疗药物Casgevy先后获得英国药品与保健品管理局（MHRA...

根据新闻稿，这是全球首款获得FDA批准进行临床试验的脐血来源通用型CAR-T疗法。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。图片来源：123RF ✦ 研发进展 ✦— 日前，Sarepta Therapeutics公布EMBARK临床3期研究第二...