罕见病用药难

此外，针对医保目录外药品费用保障，2025年度“深圳惠民保”将针对戈谢病、低磷性佝偻病等9种罕见病的10个高值罕见病自费药品纳入保障范围，包括新增治疗短肠综合征的特效药“注射用替度格鲁肽（瑞唯抒）”，年保障额度进一步...

由于是罕见病用药，不少患者在当地城市都无法找到线下的购买渠道，主要是通过网络渠道购药。“现在只有信谊药房的小程序偶尔会放出药，但基本很难抢到。淘宝、京东平台的药价已经开始涨价，如果还是没有青霉胺来干预的话，后期...

新华医院院长孙锟教授表示，随着医学进步与社会关注提升，罕见病“确诊难、用药难”的困境正在被打破。此次伏索利肽的成功应用为医院提供了宝贵的经验，后续将进一步优化罕见病药品各项工作机制，探索创新药物的研发与临床应用...

此外，商业健康险需要优化其生态环境，才能更好地与医保相配合，进行有效衔接，解决罕见病患者在“最后一公里”用药难的问题。清华大学药学院研究员，国家药品监督管理局创新药物研究与评价重点实验室主任杨悦认为，一方面，...

近年来，国家层面相继出台一系列和罕见病相关的政策，包括《罕见病目录》的发布与更新、全国罕见病诊疗协作网的建立、罕见病药物优先用药审评审批、降低进口关税、通过医保谈判和国家医保药品目录调整将罕见病药物纳入医保等，...

“罕见病药物研发需要社会各界的努力，近些年来包括政府、罕见病研发企业以及社会慈善组织都在携手共同助力罕见病药物研发。罕见病和其他疾病存在不同，需要更多社会关注和努力，共同推动领域发展。前述分析师说。...

张抒扬：总之罕见病的用药保障确实是一个难题。我们努力争取让罕见病患者能够享有整个人类医药科技发展成果，有药可用，药物可担负得起。然后我们再建立一个终身管理的计划，让他们生活有品质，能够过上跟普通人一样幸福的生活...

中国国际经济交流中心常务副理事长毕井泉在接受采访时告诉记者，“罕见病药物研发存在患者招募难、开发风险大、市场规模小等一系列困难，企业研发生产罕见病用药积极性不高。特别是超罕见病用药，发病率低，开发出来也很难有...

武汉神经纤维瘤病（NF）患儿满满和他的妈妈经历的从患病求药、同情用药到药物被纳入医保的故事，被制片人史川楠称为“罕见病家庭里的童话”。但残酷的是，满满服用的司美替尼胶囊，在获批不足8个月的时间内“跑”进医保目录的...

全国人大代表于清明建议：增加诊疗资源，提高疑难复杂罕见病的诊疗能力，使患者在国内就能得到先进的诊疗服务，方便用药及复诊。全国人大代表国药集团国药控股党委书记、董事长于清明：建议在罕见病药品保障先行区开设罕见病...