我国罕见病目录扩容

政策东风劲吹，国内罕见病特配粉扩容前景可期 目前我国仅有 2种种类的罕见病产品被获批，主要适用于氨基酸代谢障碍、苯丙酮尿症、甲基丙二酸血症和丙酸血症的罕见病患儿。在此之前，针对难治性癫痫、脂肪酸代谢吸收障碍等罕见...

这些家庭曾深陷“确诊无门、治疗无药、负担如山”的泥潭，但近年来，随着国家罕见病目录扩容、创新药加速引进、医保政策精准覆盖以及区域诊疗中心网络铺开，一场关乎罕见病诊疗的变革正在发生。广州医科大学附属妇女儿童医疗...

新版国家医保药品目录将于2025年1月1日起实施。罕见病、儿童用药等扩容 本次调整共新增91种药品，其中肿瘤用药26个（含4个罕见病）、糖尿病等慢性病用药15个（含2个罕见病）、罕见病用药13个、抗感染用药7个、中成药11个、精神...

2018年、2023年，国家卫健委联合多部门先后发布了《第一批罕见病目录》、《第二批罕见病目录》，两批罕见病目录总计纳入207种罕见病。《2024中国罕见病行业趋势观察报告》也指出，至2023年年底，中国已有165种罕见病药物上市，...

时隔五年，国家卫健委等六部门于9月下旬联合发布了《第二批罕见病目录》，本次目录包含软骨发育不全、原发性生长激素缺乏症、获得性血友病、成人斯蒂尔病等86种罕见病，加上《第一批罕见病目录》，目前中国罕见病目录已覆盖207...

无论如何，罕见病目录的“扩容”让更多罕见病患者看到了希望，也可以起到凝聚共识、重视罕见病的效果。同时也要承认，目录的更新需要时间，对于一些尚未进入目录的罕见病并不代表就不重要，同样需要给予患者其他方式的治疗、...

新华财经北京12月14日电日前，国家卫健委等六部门联合发布《第二批罕见病目录》，肢端肥大症、胃肠胰神经内分泌肿瘤、进行性骨化性纤维发育不良、原发性胆汁性胆管炎、原发性胰岛素样生长因子-1缺乏症等86种罕见病被纳入目录。...

这些别样名称背后，是每一个罕见病患者求医问药的不易。在2018年，我国首次公布了第一批罕见病目录，时隔5年后，中国罕见病目录在2023年9月20日完成首次扩容。至此，罕见病目录共计收录了207种罕见病。这一扩充给更多的罕见病...

近一周以来，第一财经采访了多名学界和创新药企人士，他们亦对罕见病目录扩容的遴选依据及落地效果提出了多点“冷思考”。罕见病标准未达成共识 尽管两批罕见病目录已先后发布，但对于“什么是罕见病”，在不同语境下仍然存在...

据央视新闻2023年1月报道，我国医保目录包含52种罕见病用药，覆盖27种罕见病。一位不愿具名的国内药企人士向澎湃新闻记者表示，2018年，五部委联合发布《关于公布第一批罕见病目录的通知》，这份文件在业内被认为是吹响了罕见...