基因编辑疗法历史性突破

费城儿童医院（CHOP）和宾夕法尼亚医学院的一个团队成功地使用定制的CRISPR基因编辑疗法治疗了一名被诊断患有罕见遗传病的儿童，这是一项历史性的医学突破。

来自 美国 费城儿童医院 和 宾夕法尼亚大学医学院 的团队 成功运用定制的 CRISPR基因组编辑 疗法治愈了一名被诊断患有罕见 遗传性高血氨病 的儿童，这在医学上取得了历史性的突破。该病例详见发表于最新一期的《新英格兰医学...

定制基因编辑疗法治愈罕见遗传病患儿 据科技日报，美国费城儿童医院与宾夕法尼亚大学医学团队利用定制的CRISPR基因编辑疗法，成功治愈了一名患有罕见遗传病的儿童。这项研究成果已发表在《新英格兰医学杂志》上，并在美国基因...

全球目前已有多款基因编辑疗法获批上市，如治疗镰刀型细胞贫血病，但这些疗法并非完全针对个体基因突变进行治疗，而是采用通用策略来治疗患有相同疾病的...去年3月，他和团队在人类历史上第一次为引力子“画像”，那篇发表在国际...

为了给孩子寻找新的生机，身为科学工作者的父亲，经过多方查询，了解到上海复旦儿童医院正在开展针对该疾病的基因编辑疗法研究。他毫不犹豫地联系上...在生殖、遗传性疾病、癌症、艾滋病等多种疾病的治疗中，都取得了重要突破。...

正序生物官网显示，正序生物孵化自上海科技大学，该公司是一家专注于新型基因编辑技术、处于临床阶段的生物医药科技公司，致力于利用自主原创的碱基编辑体系，开发突破性精准疗法。其首条管线CS-101已经进入临床试验阶段，多位...

2.基因治疗领域取得实质性突破，董事长通过增资2700万元支持子公司HIV药物研发，强化创新药管线布局；3.公司C5a靶点药物及BDB-001等多项在研产品获突破性疗法认定，处于临床中后期阶段的技术壁垒形成估值支撑；4.入选\

并庆祝了全球首个CRISPR基因疗法获批的历史性时刻。该公司拥有多元化的产品候选组合，涵盖广泛的疾病...2018年，CRISPRTherapeutics将首个CRISPR/Cas9基因编辑疗法推进临床，用于研究镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血的治疗。...

王伟鹏 记者 冯丽）近日，西安电子科技大学生命科学技术学院教授邓宏章团队以创新性非离子递送系统突破传统桎梏，成功破解“毒性—效率”死锁，为基因治疗...北部支系的基因组杂合度和种群遗传多样性较低，这些特征与其演化历史及...

这项突破性的Phase 1b临床试验涉及14名患者，结果显示这种基因编辑疗法安全有效，有望彻底改写心血管疾病的治疗历史。胆固醇到底是什么鬼？为什么它这么重要？胆固醇就像血管里的\