基因编辑疗法治愈数百种罕见病

近日，复旦大学附属儿科医院采用我国原创的基因编辑技术，成功治愈了一名巴基斯坦罕见病女童，使其摆脱输血依赖，回归正常生活。...艾莎的父母得知上海复旦儿科医院在开展针对这一疾病的基因编辑疗法临床研究后，立即联系了医院。...

来自美国费城儿童医院与宾夕法尼亚大学医学院的研究团队，利用定制化的CRISPR基因组编辑技术，成功治愈了一名患有罕见遗传性疾病的婴儿，为未来精准治疗罕见病打开了新的大门。这项研究发表于国际顶级医学期刊《新英格兰医学...

日前，美国费城儿童医院与宾夕法尼亚大学医学团队将定制的CRISPR基因编辑疗法，成功应用在一名患有罕见遗传病的儿童（9.5个月大）身上。这项研究成果已发表在《新英格兰医学杂志》上，并在美国基因与细胞治疗学会年会上进行了...

相比于之前的CRISPR基因编辑疗法，KJ治疗的特别之处在于，这种疗法是针对...开发数百种先天性肝脏代谢缺陷相关疾病的疗法，也许还可以延伸至更多遗传疾病，改变基因编辑疗法价格昂贵的现状，成为未来个性化治疗的常规。...

另外，虽然每种罕见病人数可能比较少，但从全球范围来看，数量可能并不少...药明生物首席执行官陈智胜表示：“在中国，虽然罕见病患者总数超过2000万，但这些人群分散在数百种不同疾病里，导致单独针对每种病研发药物在经济上非常...

基因编辑、基因替代疗法、免疫治疗、CAR-T疗法（嵌合抗原受体T细胞疗法）…近年来，随着基因和细胞治疗研究的加速拓展和临床逐步应用，以往这些只存在于...基因治疗药物给遗传性罕见病、单器官疾病患者带来了治愈希望…会上，多名...

这种疗法突破传统药物的局限性，实现多种疾病精准治疗，有望从根本上治愈疾病。舒易来说。基因疗法递送的载体一般分为病毒载体和非病毒载体，前者具有宿主范围广、作用时间长等优势。因此，基因疗法常以病毒载体作为递送系统。...

现已参与多项罕见病全球新药研发，推动多项罕见病基因治疗项目，让罕见病患者能够看见治愈的曙光。攥写人：胡佳悦 审核人：常国营

其中一个关键问题是，这种工具是否能大规模转化为创新疗法，尤其是针对历史上被制药行业“忽视”的罕见病。基因编辑是一种新兴的、能够比较精确地对生物体基因组特定目标基因进行修饰的基因工程技术。近日，2020年诺贝尔奖得主...

首次基因治疗后，徐伟、徐颢洋与医院以及基因公司各方代表合照 高中学历父亲自制“药物”救罕见病儿子 大众网·海报新闻记者在徐伟位于昆明的家中见到他时，他正和妻子一起帮助儿子颢洋进行物理排尿。“每天所有的时间几乎都和...