当我们走近罕见病患者群体时

刚刚经历了命运的重大转折—得益于“深圳惠民保”对罕见病群体的特殊保障，...据悉，黏多糖贮积症是一种因基因缺陷导致代谢异常的罕见病，患者通常会出现骨骼畸形、发育迟缓、智力障碍等症状，因此也被称为长不大的“黏宝宝”。...

对于关注基因治疗领域的投资者、研究者以及患者群体而言，这一事件既是警示，也是对行业韧性的考验。让我们共同期待，在不久的将来，能够看到更多安全有效的基因疗法问世，为那些饱受罕见病折磨的患者点亮生命的希望之光。...

刚刚经历了命运的重大转折—得益于“深圳惠民保”对罕见病群体的...包括新增治疗短肠综合征的特效药“注射用替度格鲁肽（瑞唯抒）”，年保障额度进一步提升至最高60万元，且无需垫付，一站式直接结算，大幅减轻罕见病患者用药负担...

转自：药明康德 编者按：根据世界卫生组织统计，全球约有6000多种罕见病，患者总数超3亿人，目前仅不到5%的罕见病有治疗方法。罕见病药物的研发面临患者群体小.

在采访罕见病患者时，这样的声音反复响起。这也是由于，这个世界上存在一些疾病，它们不仅鲜为人知，甚至连大多数普通人都未曾耳闻，即便是医生，一生中也难得遇到几例，它们被统称为“罕见病”。罕见病病例的稀少，或许正是...

通过研究生考试两个月后，22岁的董康（化名）看到了自己的诊断书：罕见肿瘤，五...研讨会开始前，董康和几位病友陪着陈晓亮在杭州见了很多专家，“他们都很忙，但愿意花时间和我们探讨，感觉还是有很多人愿意关注我们这个小群体。...

刚刚经历了命运的重大转折—得益于“深圳惠民保”对罕见病群体的特殊保障，...据悉，黏多糖贮积症是一种因基因缺陷导致代谢异常的罕见病，患者通常会出现骨骼畸形、发育迟缓、智力障碍等症状，因此也被称为长不大的“黏宝宝”。...

1.22岁的董康被诊断为罕见肿瘤促结缔组织增生性小圆细胞肿瘤（DSRCT），发病率五百万分之一，无诊疗指南。2.董康在病友群中认识了给他力量的“超级英雄”陈晓亮，决定加入自救行动。3.陈晓亮主导下，病友会在杭州举办了一场...

中国各类罕见病患者超过1000万人。罕见病发展中心主任黄如方就是先天性软骨发育不全症的患者。他指出，人类已知的7000种罕见病中，科学家知之甚少，有全球有效治疗药物的不到5％；有罕见...我们需要更多的专家和志愿者支持我们。...

当晚为一群特殊的患者点亮：紫色塔身的璀璨灯火，循环播放着“5.19世界炎症性肠病日”，呼吁社会公众关注炎症性肠病（IBD，包括克罗恩病和溃疡性结肠炎）这一特殊患者群体。据悉，这也是...克罗恩病患者还长期需要进行饮食管理。...