罕见病药物大爆发

克雅氏病是一种人畜共患罕见病，它和疯牛病类似，都是由朊毒体引起，发病时患者的脑组织会产生无数的微小空洞、脑组织海绵化，之后患者迅速死亡，死状相当...最可怕的是，朊毒体无法被高温和普通药物清除，只能用特殊消毒剂和高压...

过去，小干扰RNA（siRNA）疗法停留在罕见病领域，导致市场空间受限。然而，诺华长效降血脂药 Inclisiran 的获批打破了这一桎梏，并凭借“半年一针”的超...未来随着更多 适应证 拓展和商业化验证，siRNA药物赛道将迎来全面爆发。...

六个月定制疗法治愈罕见病】 CRISPR基因编辑取得突破性进展，首次有研究团队在短短六个月内开发出“为一人定制”的CRISPR体内治疗药物。日前，美国费城儿童医院与宾夕法尼亚大学医学团队将定制的CRISPR基因编辑疗法，成功应用...

该药品是国内企业首个且唯一获批治疗罕见病囊性纤维化相关肝病（CFALD）的药物，填补了国内目前上市的熊去氧胆酸片剂/胶囊剂无此适应症的空白。熊去氧胆酸是一种外源性胆酸药物，通过补充机体缺乏的胆酸，从而调节胆固醇代谢和...

这种由EPM2A或NHLRC1基因突变引发的罕见病，全球发病率仅约4例/百万，却以青少年期爆发的 进行性肌阵挛癫痫(PME)、认知衰退为特征，最终导致患者完全丧失...更棘手的是，早期诊断常被\

所幸，肝豆状核变性虽然是罕见病，但并非“不治之症”，只要及时干预，让身体的“铜平衡”重新恢复秩序，就能改善症状。蒋春明告诉小勇家人，只要通过药物治疗把多余的铜排出去，再配合康复训练，肯定能慢慢稳定起来。之后，...

比如，夏昆教授 主要研究方向为人类遗传性疾病的家系收集及遗传基础研究，领衔获批 儿科罕见病教育部重点实验室，获批国家临床重点专科建设项目和培育...在拥有生态健康人类重要疾病疾控、药物蛋白质组学、肿瘤细胞与分子病理学...

中国抗体工程药物市场近年来呈现爆发式增长。根据中研普华研究院《2025-2030年中国抗体工程药物行业市场深度调研及投资策略预测报告》预测分析，2025年，市场规模预计达1810亿元...双抗、ADC药物在实体瘤、罕见病等领域加速布局。...

这场聚会并非普通的饭局，而是一场跨越200公里、酝酿了数十年的情感爆发。洪剑涛驱车从北京赶到河北，只为见一面多年未见的李彬。两人曾是解放军艺术学院91级戏剧系...2021年3月首次公开患病消息，透露因药物副作用导致容貌大变。...

结合地域特色，为兵团患者提供高质量肿瘤诊疗服务,内科,妇科,治疗,诊疗中心,恶性肿瘤,诊疗服务,国际罕见病日