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对于重症肌无力罕见病治疗,接连有生物制剂获批上市,还缺什么?

在2025年罕见病国际交流会上,有专家表示,当前国内外仍以传统疗法作为重症肌无力患者的一线治疗,根据研究,传统疗法有近半数患者未达到疾病微小状态,即便是达到了,仍有近三成患者会在一年内经历疾病加重问题。为改善重症肌...

上海今年第6款国产1类创新药获批,治疗罕见病

转自:上观新闻 又一款上海企业自主研发的罕见病创新药瓜熟蒂落。上海市药监局今天(5月29日)宣布,国家药品监督...原标题:《上海今年第6款国产1类创新药获批,治疗罕见病》 题图来源:上观题图 来源:作者:解放日报 陈玺撼

保命、保眼、保视力!新华医院“三保”方案许这群罕见病患儿“光明”未来

保命、保眼、保视力!新华医院“三保”方案许这群罕见病患儿“光明”未来,眼科,外科,治疗,新华医院,国际罕见病日

两种罕见病叠加!湘雅二医院抽丝剥茧、精准诊疗

近日,该院呼吸与危重症医学科凭借多学科协作与精准诊疗实力,成功救治一名罕见的木村病合并播散性马尔尼菲青霉菌等混合感染患者,经及时有效的治疗后,病情迅速好转,目前已康复出院。木村病是一种罕见的慢性炎症性肉芽肿性...

特稿|多重政策推动药品上市进程加快—罕见病患儿迎来更多生命曙光

此外,该品种用于治疗罕见病儿童朗格汉斯组织细胞增生症(LCH)的适应证,近日已被纳入突破性治疗药物程序。改革继续向前 对于罕见病,要么是医院无法诊断、患者无药可用进而“隐身”的恶性循环;要么是医院可诊可治、用药需求...

本市上半年已获批6款1类创新药,半数为罕见病用药

这款罕见病治疗药物的上市为患者提供了新的治疗选择。4月初,上海信致医药科技有限公司自主研发的波哌达可基注射液(商品名:信玖凝)通过国家药监局优先审评审批程序获批上市,用于中重度血友病B成年患者的治疗。血友病B由...

特稿|多重政策推动药品上市进程加快—罕见病患儿迎来更多生命曙光

此外,该品种用于治疗罕见病儿童朗格汉斯组织细胞增生症(LCH)的适应证,近日已被纳入突破性治疗药物程序。改革继续向前 对于罕见病,要么是医院无法诊断、患者无药可用进而“隐身”的恶性循环;要么是医院可诊可治、用药需求...

首个自研产品将商业化,“罕见病港股第一股”能否迎来业绩转折?

首个自研产品将商业化,“罕见病港股第一股”能否迎来业绩转折?戈谢,治疗,港股,适应症,生物制品,自研产品,国际罕见病日

上海上半年已获批6款1类创新药,半数为罕见病用药

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上海一款罕见病用药获批上市

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